2018年3月16日,北京大学人民医院血液病研究所、北大-清华生命科学联合中心研究员黄晓军教授课题组的研究成果“Atorvastatin enhances bone marrow endothelial cell function in corticosteroid-resistant immune thrombocytopenia patients”,作为封面文章发表在最新一期血液学顶级权威期刊Blood上。北京大学人民医院血液病研究所孔圆副教授为本文第一作者,黄晓军教授为通讯作者。加拿大麦克马斯特大学Ishac Nazy教授和美国宾夕法尼亚大学Adam Cuker教授在同期Blood杂志配发专家述评,“黄晓军教授课题组工作提示,免疫性血小板减少不仅仅是一种疾病,而且是一类存在多种发病机制的异质性疾病,该项工作不仅开创了免疫性血小板减少的新的研究领域,而且为免疫性血小板减少的临床干预提供了潜在的全新治疗策略”。
自2014年开始,黄晓军教授课题组从骨髓微环境角度对移植后植入功能不良、血小板延迟植入等重要移植并发症的发病机制及修复治疗进行了系列研究,相关研究成果发表在Blood等杂志。免疫性血小板减少通常被认为是一种自身免疫性疾病,其特征是外周血小板破坏的增多及血小板产生的减少。糖皮质激素是免疫性血小板减少患者常用的一线治疗,但是仍有15-50%患者出现激素治疗无效或激素依赖,统称激素无效型免疫性血小板减少。激素无效型免疫性血小板减少发病机理尚不明确、缺乏有效的临床干预策略,是亟待解决的重要临床科学问题。
黄晓军教授课题组在前期工作基础上,采用前瞻性配对临床队列研究,联合原代骨髓血管内皮祖细胞-巨核细胞体外研究平台以及前瞻性小样本临床研究,首次阐明:1.骨髓血管内皮祖细胞数量与功能损伤参与了激素无效型免疫性血小板减少的发生;2.他汀可通过修复激素无效型免疫性血小板减少患者受损血管内皮祖细胞的数量和功能,部分修复巨核细胞功能损伤;3.激素无效型免疫性血小板减少患者口服他汀治疗的安全性和有效性。该项研究首次从骨髓血管内皮祖细胞角度揭示了激素无效型免疫性血小板减少的全新发病机制及其临床干预策略,将为建立激素无效型免疫性血小板减少患者的新型防治体系奠定理论基础,有望改善临床预后。
该项研究得到了国家自然科学基金、国家重点研发计划、北大-清华生命科学中心和北京市重点实验室等支持。